Implantovatelná srdeční pumpa nabízí naději dětem čekajícím na transplantaci srdce

Malá implantovatelná srdeční pumpa, která by mohla pomoci dětem čekat na transplantaci srdce doma, a nikoli v nemocnici, prokázala dobré výsledky v první fázi klinické studie.

Pumpa, nový typ komorové asistenční terapie, neboli zařízení VAT, je chirurgicky připojeno k srdci, aby se zlepšila jeho oběhová funkce u pacientů se srdečním selháním, což poskytuje čas na nalezení dárcovského srdce. Nová pumpa může zacelit důležitou mezeru v péči o transplantaci srdce u dětí.

Ve studii hodnotící sedm dětí, které dostaly novou pumpu na podporu jejich oslabeného srdce, skončilo šest u transplantace srdce a jednomu dítěti se srdce zotavilo, takže transplantace není zbytečná. Výsledky byly publikovány v The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studii vedla Stanford School of Medicine a zahrnovala několik lékařských center ve Spojených státech.

Pokud se první výsledky potvrdí ve větší studii zařízení, čekání na transplantaci srdce by se pro malé děti a jejich rodiny mohlo zjednodušit. Nová pumpa s názvem Jarvik 2015 komorové asistenční zařízení je o něco větší než AA baterie a lze ji implantovat dětem o hmotnosti pouhých 8 kilogramů. S implantovanou pumpou mohou děti během čekání na transplantaci srdce dělat mnoho běžných činností.

Naproti tomu jediné dostupné komorové asistenční zařízení na podporu malých dětí se srdečním selháním, pumpa nazývaná Berlínské srdce, není implantováno; má velikost velkého kufru. Váží od 27 do 90 kilogramů v závislosti na modelu a k dítěti se připevňuje pomocí dvou kanyl, velkých téměř jako zahradní hadice.

Berlin Heart má také poměrně vysoké riziko mrtvice a ve většině případů vyžaduje hospitalizaci, což znamená, že děti často tráví měsíce v nemocnici čekáním na dárce srdce. V důsledku toho je zátěž pro děti čekající na transplantaci srdce mnohem vyšší než pro dospělé, kteří mají implantované srdeční pumpy a kteří jsou obvykle propouštěni z nemocnice s podobnými diagnózami.

„Zatímco jsme nesmírně vděční za Berlínské srdce, život zachraňující zařízení, komorová pomocná zařízení pro dospělé se každým desetiletím zdokonalují a v pediatrii používáme technologii z 60. Let,“ řekl Dr. Christopher Almond, hlavní autor knihy studie a dětský kardiolog a profesor. Pediatrie na Stanfordské lékařské fakultě.

Implantovatelná komorová podpůrná zařízení jsou dostupná pro dospělé již více než 40 let, poznamenává Almond. Tato zařízení se nejen vejdou do hrudníku pacientů, ale jsou také bezpečnější a pohodlnější k použití než externí zařízení, jako je Berlin Heart. Pacienti mohou bydlet doma, chodit do práce nebo do školy, chodit pěšky a jezdit na kole.

Mezera v pediatrické technologii je problémem pro další zařízení určená k pomoci dětem se srdečním onemocněním a v pediatrii obecně, řekl Almond. „Existuje obrovský rozdíl v lékařských technologiích, které jsou k dispozici dětem a dospělým, což je důležitý problém veřejného zdraví, který se trhy snaží řešit jako stavy, jako je srdeční selhání jsou u dětí vzácné,“ říká.

Hlavním autorem studie je Dr. William Mahle, předseda kardiologického oddělení v Children's Healthcare of Atlanta.

Mnohem méně dětí než dospělých potřebuje transplantaci srdce, což ponechává lékařským společnostem malou motivaci k vývoji miniaturizované pumpy pro děti. Nedostatek malých komorových asistenčních zařízení pro děti však zatěžuje lékařský systém, protože děti přidělené do Berlin Heart vynakládají velké účty za lékařskou péči a mohou několik měsíců zabírat nemocniční lůžka na specializovaných jednotkách kardiovaskulární péče, což potenciálně snižuje dostupnost těchto zařízení. Lůžka pro ostatní pacienty.

Slibné počáteční výsledky

Zkouška zařízení Jarvik v roce 2015 zahrnovala sedm dětí se systolickým srdečním selháním. Tento stav postihuje největší čerpací komoru srdce, levou komoru, která pumpuje krev ze srdce do celého těla. U šesti dětí bylo systolické srdeční selhání způsobeno stavem zvanýmdilatační kardiomyopatie, kdy srdeční sval roste a ochabuje a špatně pumpuje krev. Srdce jednoho dítěte bylo oslabeno úplnou srdeční blokádou (elektrické srdeční selhání) v důsledku lupusu, autoimunitního onemocnění. Všechny děti ve studii byly na čekací listině na transplantaci srdce.

Každému dítěti bylo chirurgicky implantováno zařízení Jarvik 2015 do levé komory, největší čerpací komory srdce. Zároveň všichni dostali léky na prevenci krevních sraženin a snížení rizika mrtvice. V době instalace čerpadel byly děti ve věku 8 měsíců až 7 let a vážily mezi 8 a 20 kilogramy. Pumpu lze použít pro děti s hmotností do 30 kilogramů.

Pokud bude nová pumpa schválena lékařskými regulačními orgány, lékaři odhadují, že každý rok by mohlo být kandidáty na její použití asi 200–400 dětí na celém světě.

Studie hodnotila, zda pumpa dokáže podporovat pacienty po dobu alespoň 30 dnů, aniž by se zastavila nebo způsobila těžkou mrtvici. Výzkumníci také shromáždili předběžné údaje o bezpečnosti a účinnosti, které jim pomohou navrhnout větší, stěžejní studii pro případné schválení Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Přestože pumpa byla původně navržena tak, aby umožnila dětem čekat na transplantaci srdce doma, protože se účastnily klinické studie, zůstali účastníci v nemocnici na pozorování, dokud nedostali transplantaci srdce nebo se neuzdravili. Vědci sledovali krevní tlak účastníků, což je ukazatel rizika krevních sraženin a mrtvice; měřili hladiny hemoglobinu, aby zjistili, zda pumpy ničí červené krvinky; a sledovali pacienty kvůli dalším komplikacím.

Průměrná doba, po kterou děti pumpu používaly, byla 149 dní. Šest dětí podstoupilo transplantaci srdce, jedno dítě se uzdravilo.

Několik dětí mělo s novou pumpou komplikace. Dítě, jehož srdce se zotavilo, mělo ischemickou cévní mozkovou příhodu (v důsledku krevní sraženiny), když srdce zesílilo natolik, že mohlo konkurovat pumpě. Pumpa byla odstraněna a dítě se dále zotavovalo a o rok později bylo naživu. Další pacient měl pravostranné srdeční selhání a byl přeložen do Berlínské srdeční pumpy, zatímco čekal na transplantaci.

U většiny pacientů byly komplikace zvládnutelné a obecně odpovídaly tomu, co lékaři očekávají, když je dítě připojeno k pumpě Berlin Heart.

Dotazníky kvality života ukázaly, že většinu dětí zařízení neobtěžovalo, nepociťovaly z něj bolest a byly schopny se zapojit do většiny herních aktivit. Jedna rodina uvedla, že jejich dítě s pumpou dokázalo udržet mnohem větší mobilitu než jeho starší bratr, kterého dříve podporovala pumpa Berlin Heart.

Plánuje se větší zkouška Národní institut zdraví udělil finanční prostředky na rozšířenou zkoušku, která výzkumníkům umožní dále testovat užitečnost nové pumpy a shromažďovat údaje, které předloží FDA ke schválení. Nyní začíná další fáze studie; výzkumníci plánují zapsat prvního pacienta do konce roku 2024. Výzkumný tým plánuje zapsat 22 účastníků ve 14 lékařských centrech ve Spojených státech a dvou místech v Evropě.

"Jsme nadšeni, že můžeme zahájit další fázi studie," řekl Almond. "Překonali jsme řadu problémů, abychom práci dovedli do tohoto bodu, a je vzrušující, že v budoucnu mohou existovat lepší možnosti pro děti s konečným stádiem srdečního selhání, které potřebují pumpu, která funguje jako most k transplantaci."