Průlom ve vývoji léků pro léčbu cystické fibrózy
Naposledy posuzováno: 23.04.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Harvard buňka biolog z Massachusettské všeobecné nemocnice (Massachusetts General Hospital) učinili průlom v cestě vývoje nových léčiv pro léčbu cystické fibrózy - smrtelnou nemoc, která odvádí ročně asi 500 životů po celém světě.
Vědci přeprogramovat kožní buňky u pacientů s cystickou fibrózou v indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPS), které jsou podobné s embryonálními kmenovými buňkami, a pěstovány plicní epitel z nich je specifická pro pacientů s cystickou fibrózou lézí dýchacích cest.
Tahle vědci z Harvardu mohou nyní růst v neomezeném množství. Všechny buňky epitelu získané v laboratoři obsahují mutaci delta 508, která představuje přibližně 70 procent všech případů cystické fibrózy a 90 procent zjištěných onemocnění ve Spojených státech. Navíc její buňky také nesou mutaci G551D, která se vyskytuje u 2% všech pacientů s cystickou fibrózou.
Práce byla provedena pod vedením Jayaraj Rajagopal a publikována v doplňku k časopisu Cell Stem Cell.
Podle jednoho z ředitelů Harvard Stem Cell Institute (Harvars kmenových buněk Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), „výsledky této studie, aby bylo možné vyrábět milióny buněk pro screening léčiv, a poprvé jako cíle pro experimentální léky se mohou stát lidé pacienti buněčné cystickou fibrózou. "
Epiteliální tkáň, kterou vytvořili Rajagopal a kolegové, také poskytuje buňky pro studium onemocnění dýchacích cest, jako je astma, rakovina plic a chronická bronchitida. To může urychlit vývoj metod léčby těchto onemocnění.
V komentáři k dosažení skupiny, Rajagopal říká, „my nemluvíme o léčbu cystické fibrózy, hovoříme pouze o léky, které mohou zmírnit problém vážnou chorobou - porážce respiračního epitelu.
Cystická fibróza, objevená v raných dnech života člověka nebo v raném dětství - příčinou časné úmrtnosti. V současné době pacienti mohou žít až 30 let kvůli účinné léčbě souběžných infekcí a včasné lékařské genetické diagnostice onemocnění. Ale navzdory těmto úspěchům není úspěch při vymýcení základní příčiny cystické fibrózy velký. Vada jednoho genu kódujícího transmembránový regulátor vodivosti proteinové cystické fibrózy způsobuje zhrubnutí tajemství vnějších sekrecí žláz. V důsledku obtížnosti odtoku tajemství dochází ke změnám v respiračním, pankreatickém a gastrointestinálním traktu a narušení cév epitelů.
„Udělali jsme jemné buněčné linie, aby bylo možné vidět účinnost léků proti G551D mutace efektů, a my se nyní zabývá, které mají být testovány na drogy zaměřených na mutace Delta 508“ - řekl Rajagopal.
[