Nový prostředek pro přenos genů slibuje léčbu mozkových onemocnění
Naposledy posuzováno: 14.06.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Studie vědců z Broad Institute of MIT a Harvard University zjistila, že vektor genové terapie využívající lidský protein účinně prochází hematoencefalickou bariérou a dodává cílový gen do mozků myší s lidským proteinem. Tento vývoj by mohl výrazně zlepšit léčbu mozkových onemocnění u lidí.
Genová terapie má potenciál léčit závažná genetická onemocnění mozku, pro která v současné době neexistují žádné léky a možnosti léčby jsou omezené. Stávající metody dodávání genů, jako jsou adeno-asociované viry (AAV), však nejsou schopny účinně procházet hematoencefalickou bariérou a dodávat terapeutický materiál do mozku. Tato výzva po desetiletí brzdila vývoj bezpečnějších a účinnějších genových terapií pro onemocnění mozku.
Nyní vědci v laboratoři Bena Devermana vytvořili první publikovaný AAV, který se zaměřuje na lidský protein, aby dopravil geny do mozku myší pomocí lidského transferinového receptoru. Tento virus se váže na lidský transferinový receptor, který se hojně vyskytuje v hematoencefalické bariéře u lidí. V nové studii publikované v časopise Science tým ukázal, že jejich AAV, injikované do krve myší s lidským transferinovým receptorem, vstoupily do mozku v mnohem vyšších hladinách než AAV používané v genové terapii centrálního nervového systému schválené FDA., AAV9. Virus také zasáhl širokou škálu důležitých typů mozkových buněk, včetně neuronů a astrocytů. Výzkumníci také prokázali, že jejich AAV byl schopen dodat kopie genu GBA1, který je spojován s Gaucherovou chorobou, demencí s Lewyho tělíska a Parkinsonova choroba na velké množství buněk v mozku.
Vědci naznačují, že jejich nový AAV může být lepší volbou pro léčbu neurovývojových poruch způsobených mutacemi jednoho genu, jako je Rettův syndrom nebo nedostatek SHANK3. Pokud jde o lysozomální střádavá onemocnění, jako je nedostatek GBA1, a neurodegenerativní onemocnění, jako je Huntingtonova choroba, prionové nemoci, Friedreichova ataxie a jednogenové formy ALS a Parkinsonovy choroby.
"Od té doby, co jsme se připojili k Broad Institute, bylo naším posláním vytvářet příležitosti pro genové terapie centrálního nervového systému. Pokud tento AAV splní naše očekávání ve studiích na lidech, bude mnohem účinnější než současné metody," řekl Ben Deverman, hlavní autor studie.
Studie také zjistila, že nový AAV by mohl významně zlepšit přenos genu do mozku ve srovnání s AAV9, který je schválen pro léčbu spinální svalové atrofie u kojenců, ale je relativně neúčinný pro dodávání genů do dospělého mozku. Nový AAV zasáhl až 71 % neuronů a 92 % astrocytů v různých oblastech mozku.
Vědci se domnívají, že jejich nový vývoj AAV má velký potenciál pro léčbu neurodegenerativních onemocnění a může výrazně zlepšit kvalitu života pacientů.
Výsledky byly publikovány v Science.