Nové publikace
Nový nosič genů je příslibem pro léčbu mozkových onemocnění
Naposledy posuzováno: 02.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Studie vědců z Broad Institute na MIT a Harvardově univerzitě ukázala, že vektor genové terapie využívající lidský protein účinně prochází hematoencefalickou bariérou a doručuje cílový gen do mozku myší s lidským proteinem. Tento vývoj by mohl významně zlepšit léčbu mozkových onemocnění u lidí.
Genová terapie má potenciál léčit závažná genetická onemocnění mozku, na která v současné době neexistují žádné léky a možnosti léčby jsou omezené. Stávající metody podávání genů, jako jsou adeno-asociované viry (AAV), však nejsou schopny účinně překonat hematoencefalickou bariéru a dodat terapeutický materiál do mozku. Tato výzva brzdí vývoj bezpečnějších a účinnějších genových terapií pro onemocnění mozku po celá desetiletí.
Vědci v laboratoři Bena Devermana nyní vytvořili první publikovaný AAV (alergenový antigen proti viru), který cílí na lidský protein a doručuje geny do mozku myší s lidským transferinovým receptorem. Tento virus se váže na lidský transferinový receptor, který je u lidí hojně přítomen v hematoencefalické bariéře. V nové studii publikované v časopise Science tým ukázal, že jejich AAV po injekčním podání do krve myší s lidským transferinovým receptorem vstoupil do mozku v mnohem vyšších hladinách než AAV používaný v genové terapii centrálního nervového systému schválené FDA, AAV9. Virus také dosáhl velkého počtu důležitých typů mozkových buněk, včetně neuronů a astrocytů. Vědci také prokázali, že jejich AAV byl schopen doručit kopie genu GBA1, který je spojován s Gaucherovou chorobou, demencí s Lewyho tělísky a Parkinsonovou chorobou, do velkého počtu buněk v mozku.
Vědci naznačují, že jejich nový AAV by mohl být lepší volbou pro léčbu neurovývojových poruch způsobených mutacemi jednoho genu, jako je Rettův syndrom nebo deficit SHANK3, stejně jako lysozomálních střádacích onemocnění, jako je deficit GBA1, a neurodegenerativních onemocnění, jako je Huntingtonova choroba, prionová onemocnění, Friedreichova ataxie a jednogenové formy ALS a Parkinsonovy choroby.
„Od doby, kdy jsme se připojili k Broad Institute, je naším posláním vytvářet příležitosti pro genovou terapii v centrálním nervovém systému. Pokud tento AAV splní naše očekávání v rámci studií na lidech, bude mnohem účinnější než současné léčebné metody,“ řekl Ben Deverman, hlavní autor studie.
Studie také zjistila, že nový AAV by mohl významně zlepšit doručování genů do mozku ve srovnání s AAV9, který je schválen pro léčbu spinální svalové atrofie u kojenců, ale je relativně neúčinný při doručování genů do dospělého mozku. Nový AAV dosáhl až 71 % neuronů a 92 % astrocytů napříč oblastmi mozku.
Vědci se domnívají, že jejich nový vývoj AAV má velký potenciál pro léčbu neurodegenerativních onemocnění a může výrazně zlepšit kvalitu života pacientů.
Výsledky jsou publikovány v časopise Science.