Byl nalezen způsob léčby genetických onemocnění
Naposledy posuzováno: 23.04.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Aby obnovili funkce postižených imunitních a nervových buněk, dřívější vědci používali princip "hnízdící panenky" virové buňky. Technika byla založena na zavedení genu přímo do viru a samotného viru do kmenových buněk krve, díky nimž byla terapeutická složka dodána na nezbytné místo.
Moderní medicína má širokou škálu nemocí, často poměrně těžkých a těžko vyléčitelných, jejichž výskyt je způsoben genetickou poruchou vrozeného nebo získaného charakteru. Studium génové práce probíhá pomocí molekulární biologie, což nám umožnilo potvrdit myšlenku genové terapie jako příležitost k léčbě vážných onemocnění.
Myšlenka je založena na potřebě nahradit gen s narušenými funkcemi jeho "zdravou" kopií. Chcete-li provést tuto akci, povolte viry známé svou schopností snadno proniknout do buněk. Podle vědců stačí, aby byl virus dodán s nezbytným genem a samotný virus by měl neutralizovat patogenní faktor a začít ho postiženými buňkami.
Potíže, kterým vědci čelí ve výzkumném procesu, souvisí se složitostí přenosu viru nosiče na "přesnou adresu", protože buňky mají silnou ochranu před nepřátelským proniknutím. I po získání viru genem do požadované buňky je nutné zachovat aktivitu genu tak, aby se dokázal vyrovnat s lokální genetickou vadou. Dalším problémem je přizpůsobení imunitního systému vnímání kopie genu jako bezpečné a životně důležité.
Vědecký ústav San Rafael (Milán, Itálie), podle časopisu "Science", se vyrovnal se všemi složitými problémy. Dva články popisují pokrok v léčbě pacientů trpících genetickými onemocněními - metachromatická leukodystrofie a syndrom Wiskott-Aldrich.
Léčivá leukodystrofie je vzácná patologie způsobená mutací genu ARSA. Tento gen je zodpovědný za operabilitu lysosomů, které v těle provádějí purifikační funkci. Změny na úrovni ARSA také nastat v důsledku akumulace a následné smrti škodlivých látek v buňkách. Nejčastěji se tyto procesy vyskytují v mozku a míchu, takže symptomologie se více projevuje mentálními, neuromuskulárními, smyslovými anomáliemi. Nejtěžší situace vedou k smrti pacienta několik let po objevení prvních bolestivých příznaků.
Zavedení zdravého genu do nervového systému je poměrně obtížným úkolem, který vědcům pomohli vyřešit hematopoetické kmenové buňky pacienta. Tyto buňky se nacházejí v strukturách kostní dřeně nebo v krevním řečišti. V důsledku snah lékařského týmu z Milána by se lentivirus s vloženým zdravým genem ARSA v kmenových buňkách mohl dostat do nervového systému.
Zachování aktivity genu ARSA bylo dosaženo dodáním hematopoetických buněk několika složkami viru. Současně pacienti neměli žádné vedlejší účinky na vlastní krevní kmenové buňky: ani imunitní reakce ani změny tlaku. Obsah proteinu v cerebrospinální tekutině pod vlivem genu ARSA se normalizoval po celý rok u všech subjektů.
Chcete-li se zbavit Wiskottova-Aldrichova syndromu, spojeného s dysfunkcí genu a snižováním obranyschopnosti těla, byla stejná genetická a terapeutická metoda.
Autoři děl upozorňují na skutečnost, že doposud byl porušen pouze jeden gen. Nemoci, které zahrnují porážku několika genů, čekají na svůj čas. Ale již nyní lze s jistotou říci, že použití kmeňových buněk pacienta je průlom v léčbě genetických patologií.
[