Lékařský expert článku
Nové publikace
Průlom ve vývoji léků na léčbu cystické fibrózy
Naposledy posuzováno: 01.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Buněční biologové z Harvardu v Massachusetts General Hospital dosáhli průlomu ve vývoji léků k léčbě cystické fibrózy, smrtelné nemoci, která si každoročně vyžádá přibližně 500 životů na celém světě.
Vědci přeprogramovali kožní buňky pacientů s cystickou fibrózou na indukované pluripotentní kmenové (iPS) buňky, které jsou podobné embryonálním kmenovým buňkám, a vypěstovali plicní epitel specifický pro pacienty s onemocněním dýchacích cest souvisejícím s cystickou fibrózou.
Vědci z Harvardu nyní mohou tuto tkáň pěstovat v neomezeném množství. Všechny buňky epitelu získané v laboratoři obsahují mutaci delta 508, která způsobuje asi 70 procent všech případů cystické fibrózy a 90 procent onemocnění diagnostikovaného ve Spojených státech. Kromě toho její buňky nesou také mutaci G551D, která se nachází u 2 procent všech pacientů s cystickou fibrózou.
Práci dohlížel Jayaraj Rajagopal a byla publikována v dodatku časopisu Cell Stem Cell.
Podle Douglase Meltona, jednoho z ředitelů Harvardského institutu pro kmenové buňky, „výsledky této studie umožňují získat miliony buněk pro screening léků a poprvé lze buňky od lidí s cystickou fibrózou použít jako cíle pro experimentální léky.“
Epitelová tkáň vytvořená Rajagopalem a kolegy také poskytuje buňky pro výzkum respiračních onemocnění, jako je astma, rakovina plic a chronická bronchitida. To by mohlo urychlit i vývoj léčby těchto onemocnění.
Rajagopal v komentáři k úspěchu své skupiny poznamenává: „Nemluvíme o vyléčení cystické fibrózy, mluvíme pouze o léku, který může zmírnit hlavní problém onemocnění – poškození epitelu dýchacích orgánů.“
Cystická fibróza, zjištěná v prvních dnech života člověka nebo v raném dětství, je příčinou časné úmrtnosti. V současné době se pacienti mohou dožít až 30 let díky účinné léčbě souběžných infekcí a včasné lékařské a genetické diagnostice onemocnění. Navzdory těmto úspěchům je však úspěch v eradikaci původní příčiny cystické fibrózy malý. Defekt v jednom genu kódujícím protein cystické fibrózy, regulátor transmembránové vodivosti, způsobuje zahušťování sekretů žláz s vnější sekrecí. V důsledku obtíží s odtokem sekretů dochází ke změnám v dýchacích orgánech, slinivce břišní a gastrointestinálním traktu a je narušena funkce řasinek epitelu.
„Vytvořili jsme skvělou buněčnou linii, abychom zjistili, zda je lék účinný proti účinkům mutace G551D, a nyní se snažíme screenovat léky, které cílí na mutaci delta 508,“ říká Rajagopal.
[