Nové publikace
Genová terapie se bude používat k léčbě rakoviny krve
Naposledy posuzováno: 02.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal doporučení týkající se použití genové terapie při léčbě leukémie.
Terapie spočívá v provedení změn v genetickém buněčném kódu pacienta.
Geneticky modifikované lymfocyty přítomné v těle se používají jako „živý lék“, protože řídí imunitní systém k boji s leukémií, což nejčastěji způsobuje dlouhé a stabilní období remise.
Specialisté mohou jen čekat na pozitivní reakci odborníků. Předpokládá se, že pokud se události budou vyvíjet podle plánu, bude genová terapie použita ještě letos.
Novou metodu představí farmaceutická společnost Novartis a vyvinuli ji vědci z Pensylvánské univerzity.
Genová terapie bude použita k léčbě pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií B-buněk. Vědci jsou přesvědčeni, že léčba bude relevantní pro pacienty s mnohočetným myelomem, některými agresivními typy rakovinných mozkových nádorů a dalšími neoplazmaty.
Podstata terapie spočívá v tom, že pacientovy T-lymfocyty jsou geneticky modifikovány a nastaveny proti maligním buňkám. K interferenci s DNA lymfocytů se použije neutralizovaný virus na bázi HIV. Virus přesune požadovaný gen do buněčných struktur, aniž by způsobil rozvoj onemocnění.
Modifikované T-lymfocyty jsou poté vyslány k nalezení a zničení rakovinných buněk. Díky markeru CD19 jsou schopny je detekovat.
Všechno výše popsané je samozřejmě jen teoretická stránka věci. V praxi to vypadá jednodušeji. Z pacientovy žíly se odebere malé množství krve, zmrazí se a odešle k transformaci. Poté se buňky vymění a krev se vrátí do pacientovy žíly. Experimenty ukázaly, že takový postup vedl ke stabilní dlouhodobé remisi i po jediné injekci. U některých pacientů došlo k úplnému uzdravení.
Klinické zkoušky nové metody se zúčastnili pacienti trpící leukémií. Jejich věk se pohyboval od tří do 25 let. Před experimentem jejich těla buď nereagovala na chemoterapii, nebo měla opakované exacerbace.
Jeden z prvních pozitivních výsledků byl zaznamenán u šestileté dívky. V roce 2012 podstoupila genovou terapii, v jejímž důsledku se dívka zcela vyléčila. Uplynuly roky a její testy jsou stále dobré.
Podle autorů se jim v posledních několika letech podařilo metodu vylepšit. To jim umožnilo minimalizovat riziko nežádoucích účinků: dříve se po injekci mohly objevit příznaky, jako je horečka, plicní kongesce a hypotenze.
Nové studie, která proběhla před dvěma lety, se zúčastnilo 63 pacientů. V důsledku toho 52 z nich nemoc zcela vymizela. Jedenáct lidí se bohužel nepodařilo zachránit. Vědci plánují přeživší a vyléčené pacienty pozorovat dalších patnáct let.
[