Genetická terapie byla nejprve schválena pro léčbu onemocnění
Naposledy posuzováno: 23.04.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
V anamnéze v Evropě se objeví epochy - první schválení praktické aplikace genové terapie pro léčbu dědičných onemocnění.
Evropská lékařská agentura doporučila použití této metody k léčbě vzácného genetického onemocnění, které pacientům zbavuje schopnost metabolizovat tuky.
Na základě tohoto doporučení musí Evropská komise přijmout konečné rozhodnutí o přípustnosti tohoto způsobu léčby.
Princip genetické terapie je jednoduchý: pokud je v nějaké části lidského genetického kódu nalezena vada, je nahrazena genovým materiálem s požadovanými vlastnostmi vytvořenými v laboratoři.
Ve skutečnosti však není všechno tak jednoduché. V klinických studiích utrpěl teenager Jesse Gelsinger v USA a další pacienti se stali nemocnými s leukémií.
V současnosti se v Evropě ani v metodách genové terapie v USA nepoužívají.
První genová droga
Výbor pro zdravotnické výrobky v Evropské lékařské komisi přezkoumal použití léku Glybera k léčbě Buerger-Grützovy choroby, zděděného deficitu lipoproteinové lipázy.
Tento syndrom se vyskytuje u jednoho z milionů lidí. Pacienti mají poškozenou strukturu genu, která je zodpovědná za rozklad tuků v zažívacím traktu.
To vede k akumulaci tuků v krvi, inguinálních bolestí a akutní pankreatitidy.
Jediným způsobem, jak zmírnit stav takových pacientů, byla nejpřísnější dieta bez tuku.
Nová léčba je založena na použití viru, který infikuje svalovou tkáň a injektuje kopii intaktního genu do těla.
Doporučuje se pacientům, kteří trpí akutním zánětem slinivky břišní, pankreatitidou a nereagují na výživu.
Nahrazení vadného genu
Výrobce nové léky, farmaceutické společnosti UniQure, řekl, že toto řešení je mezníkem pro pacienty a pro medicínu obecně.
CEO Jorn Aldag uvedl: „Pacienti s deficitem lipoproteinové lipázy se bojí jíst normální jídlo, protože to může vést k akutní a velmi bolestivým zánětem slinivky břišní, což často vede k hospitalizaci.“
"Teď - poprvé v historii - se vyvinula léčebná metoda, která nejenže snižuje riziko zánětu, ale má dlouhodobě příznivý vliv na stav pacienta," dodal.
Čína se stala první zemí světa, která oficiálně schvaluje použití genové terapie.
[