Nové publikace
Úřad FDA poprvé po desetiletích schválil novou terapii pro pacienty s gliomy
Naposledy posuzováno: 02.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Vorasidenib byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro pacienty s gliomy 2. stupně s mutacemi IDH1 nebo IDH2.
Na základě údajů z klinické studie INDIGO, globální dvojitě zaslepené randomizované klinické studie fáze III, vorasidenib více než zdvojnásobil přežití bez progrese a oddálil potřebu radioterapie a chemoterapie u pacientů s gliomem 2. stupně s mutací IDH po operaci resekce nádoru. INDIGO byla první klinickou studií fáze III cílené terapie pro gliom s mutací IDH.
„Studie INDIGO ukazuje, že inhibitory IDH mohou fungovat u gliomů nízkého stupně s mutací IDH,“ říká Dr. Patrick Wen, ředitel Centra pro neuroonkologii v Dana-Farber Cancer Institute a jeden ze tří předsedů studie. „Poslední lék, který byl schválen pro gliomy nízkého stupně, byl schválen v roce 1999, takže by se jednalo o první nový lék po dlouhé době.“
Gliomy 2. stupně jsou nevyléčitelné mozkové nádory. Mutace IDH se nacházejí u naprosté většiny gliomů nízkého stupně.
Klíčovou výhodou terapie vorasidenibem je, že může oddálit potřebu ozařování a chemoterapie. Současná léčba zahrnuje chirurgický zákrok následovaný ozařováním a chemoterapií. Radiační a chemoterapie jsou účinné metody léčby, ale po mnoha letech léčby se u pacientů začínají objevovat známky kognitivní dysfunkce, které se obvykle vyskytují u mnohem starších lidí.
„Tito pacienti jsou často mladí, ve věku 30 nebo 40 let. Ale o 10 až 20 let později, i když se jim s nádorem daří dobře, často vykazují po ozařování a chemoterapii známky demence,“ říká Wen. „Pokud tento lék dokáže oddálit zahájení této léčby, může u pacientů oddálit kognitivní dysfunkci a zachovat kvalitu jejich života.“
Studie INDIGO zahrnovala 331 pacientů s gliomy 2. stupně s mutací IDH, kteří podstoupili chirurgické odstranění nádoru. Pacienti zařazení do studie nevyžadovali okamžité ozařování ani chemoterapii a byli ve sledovacím období. Během tohoto období byli randomizováni do skupin s vorasidenibem nebo placebem.
Pacienti užívající vorasidenib měli medián přežití bez progrese 27,7 měsíce ve srovnání s 11,1 měsíce u pacientů užívajících placebo. Doba do další léčby u pacientů užívajících placebo byla 17,8 měsíce.
U pacientů léčených vorasidenibem nebyl medián v době poslední analýzy stanoven, jelikož pouze 11,3 % těchto pacientů dosud přešlo na další léčbu. Lék měl také zvládnutelný bezpečnostní profil.
„Studie nezjistila žádný rozdíl v kvalitě života ve srovnání s placebem,“ říká Wen. „Snášenlivost je důležitá, protože se jedná o lék, u kterého očekáváme, že ho lidé budou užívat po mnoho let.“
Schválení otevírá pacientům několik nových možností. Například ve společnosti Van probíhá studie zkoumající vorasidenib v kombinaci s imunoterapií a plánují se studie kombinující vorasidenib se standardní radioterapií a chemoterapií.