FDA schválil první lék pro etiologickou léčbu cystické fibrózy
Naposledy posuzováno: 23.04.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil použití prvního léku pro etiologickou léčbu cystické fibrózy, uvádí AP.
Cystická fibróza - dědičné onemocnění, které je způsobeno genové mutace regulátor transmembránového vedení u cystické fibrózy (CFTR, cystická fibróza transmembránový regulátor vodivosti ). Tento protein, který je iontovým kanálem, reguluje transport iontů vody a chloru membránami buněk sliznic. Vzhledem ke změnám v struktuře CFTR se zvyšuje viskozita hlenu, což vede k jeho akumulaci v respiračním, trávicím a močovém systému. To zase je plné těžkých chronických infekcí příslušných orgánů, kvůli nimž mnoho pacientů nežije do dospělosti.
Až dosud neexistovala etiologická léčba cystické fibrózy (působící na příčinu onemocnění) - u takových pacientů byla použita pouze symptomatická léčba.
Nové léčivo Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), vyvinutý americkou farmaceutické společnosti Vertex Pharmaceuticals, zlepšuje pracovní CFTR, kde v důsledku mutace v aminokyselinu glycin je 155. Pozici nahrazen kyselinou asparagovou (jako variantní protein označený G551D-CFTR). Zejména se zvyšuje pravděpodobnost otevření iontových kanálů působením cyklického AMP (cAMP), a zvýšit proud přes membránu chloru, zhoršené cystickou fibrózou.
Experimentální průběh ivakaftory zlepšil indexy plicních funkcí o průměrně 10% a pomohl jim přibýt na váhu (cystická fibróza má obvykle schodek v tělesné hmotnosti) a také výrazně zlepšila pohodu.
Kalydeco se vyrábí v myšlenkách na tablety obsahující 150 miligramů účinné látky, které jsou určeny k podávání dvakrát denně. FDA jej schválila pro použití u dospělých a dětí starších šesti let. Účinnost a bezpečnost léků u malých dětí je v současné době zkoumána.
Mutace, ve které aktivní ivakaftor podkladem pouze čtyři procenta případů cystické fibrózy, to znamená, že od asi 30 milionů Američanů trpí nemocí, lék může pomoci jen asi 1200 (bude lék podávat pouze po identifikaci pacienta G551D-CFTR). Většina případů cystické fibrózy spojené s mutací, ve kterém 508 pozice chybí CFTR aminokyselina fenylalanin (varianta CFTR-AF508 proteinu). Pro tuto formu onemocnění Vertex vyvinul lék VX-809, který je stále podstupován klinickými studiemi.
„Navzdory tomu, že [ivakaftor] není vhodný pro většinu pacientů, to dokazuje, že je možné zjistit chybu v genech a racionálně vyvinout lék, který opravuje problém,“ - uvedl ředitel programu pro cystickou fibrózu v State University of New York v Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Vývoj Ivakaftoru stojí Vertex stovky milionů dolarů. 75 milionů dolarů poskytlo Nadaci pro cystickou fázi. Každoroční léčení tímto lékem bude stát 294 tisíc dolarů, což z něj činí jednu z nejdražších léků.
"Cena léku je určena podle jeho hodnoty pro tak malou skupinu pacientů," vysvětlil analytikům výkonný viceprezident společnosti Vertex Nancy Wysenski. Poznamenala, že pacienti bez zdravotního pojištění, nebo ti, jejichž rodinný příjem nepřesahuje 150 tisíc dolarů ročně, společnost poskytne drogu zdarma. Dále bude pokrývat 30% ceny Kalydeco pro určité skupiny pojištěných pacientů.
[