Nové publikace
Umělé chromozomy mohou pomoci zvládat dědičné choroby
Naposledy posuzováno: 01.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Podle tiskové služby Institutu kmenových buněk se vědcům z Centra pro konstrukci chromozomů, které se nachází na Univerzitě Tottori v Japonsku, podařilo získat umělé lidské chromozomy, které lze použít pro genovou nebo buněčnou terapii k odstranění dědičných onemocnění.
Profesor Mitsuo Oshimura, který zastává funkci ředitele Centra, se již mnoho let věnuje serióznímu výzkumu v oblasti léčby dědičných onemocnění zaváděním umělých chromozomů tzv. indukovaných pluripotentních kmenových buněk, které vznikají z vyvinutých somatických buněk pomocí metody exprese sady čtyř genů (transkripčních faktorů).
Výzkumník dospěl k závěru, že metoda, kterou navrhl, umožňuje léčit onemocnění, jako je Duchenneova svalová dystrofie, nebezpečné onemocnění neuromuskulárního systému, při kterém dochází ke změnám ve svalových vláknech. Za příčinu tohoto onemocnění se považuje mutace genu spojeného s procesem syntézy speciálního proteinu - dystrofinu. A příznaky jsou patrné již v prvních letech života a představují vážnou hrozbu pro zdraví.
Profesor Oshimura prováděl své experimenty na myších, protože tato metoda získávání faktických důkazů o účinnosti určitých léčebných metod, léčiv a zdravotnického vybavení je nejvhodnější pro vysoce kvalitní výzkum a nevyžaduje další vybavení, jako je jednotka pro likvidaci zdravotnického odpadu, četná diagnostická zařízení a prostředky pro sledování stavu pacientů.
Experimenty potvrdily, že genová terapie založená na použití umělých chromozomů aktivně podporuje normalizaci svalové tkáně u myší. Myšlenkou nové metody je konstrukce chromozomu, který musí nést požadovaný fragment DNA v „opravené“ formě – bez mutace. Chromozom je poté umístěn do připravené kmenové buňky, která slouží jako nosič pro „správný“ gen. V procesu kultivace se pak získají nové buňky, které lze transplantovat do orgánů nebo tkání poškozených onemocněním.
Odborníci se domnívají, že nová technologie má velkou budoucnost, protože ji lze použít k zavedení velkých úseků DNA do buněk bez obav o integritu stávajícího genomu. Výhodami uměle vytvořených chromozomů oproti virovým nebo jiným vektorovým systémům jsou jejich obrovská genetická kapacita, stabilita na mitotické úrovni, absence hrozeb pro hostitelský genom a schopnost odstraňovat modifikované chromozomy z buněk.
[