Nové publikace
Genová terapie poprvé schválena k léčbě onemocnění
Naposledy posuzováno: 01.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
V dějinách evropské medicíny se brzy stane přelomová událost: první schválení praktického využití genové terapie k léčbě dědičného onemocnění.
Evropská agentura pro léčivé přípravky doporučila tuto léčbu pro vzácné genetické onemocnění, které pacientům brání v trávení tuků.
Na základě tohoto doporučení musí Evropská komise učinit konečné rozhodnutí o přípustnosti této léčebné metody.
Princip genové terapie je jednoduchý: pokud se v nějaké části genetického kódu člověka zjistí vada, je nahrazena laboratorně vytvořeným genetickým materiálem s požadovanými vlastnostmi.
Ve skutečnosti to ale tak jednoduché není. Během klinických studií v USA zemřel teenager Jesse Gelsinger a další pacienti onemocněli leukémií.
V současné době se metody genové terapie v Evropě ani v USA nepoužívají.
První genová medicína
Výbor pro léčivé přípravky Evropské lékařské komise přezkoumal použití léčivého přípravku Glybera k léčbě Buergerovy-Grutzovy choroby, což je dědičný nedostatek lipoproteinové lipázy.
Tento syndrom postihuje jednoho z milionu lidí. Pacienti mají poškozenou genovou strukturu, která je zodpovědná za odbourávání tuků v trávicím traktu.
To vede k hromadění tuků v krvi, bolesti třísel a akutní pankreatitidě.
Doposud byl jediný způsob, jak zmírnit stav takových pacientů, přísná dieta bez tuků.
Nová léčba využívá virus, který infikuje svalovou tkáň a do těla zavádí kopii intaktního genu.
Doporučuje se pacientům, kteří trpí akutním zánětem slinivky břišní, pankreatitidou a kteří nereagují na dietu.
Nahrazení vadného genu
Výrobce nového léku, farmaceutická společnost UniQure, uvedla, že toto rozhodnutí je zlomovou událostí pro pacienty i pro medicínu jako celek.
Generální ředitel společnosti Jorn Aldag uvedl: „Pacienti s deficitem lipoproteinové lipázy se bojí jíst normální jídlo, protože to může vést k akutnímu a extrémně bolestivému zánětu slinivky břišní, který často končí hospitalizací.“
„Nyní – poprvé v historii – byla vytvořena léčebná metoda, která nejen snižuje riziko zánětu, ale má také dlouhodobý příznivý vliv na stav pacienta,“ dodal.
Čína se stala první zemí na světě, která oficiálně schválila používání metod genové terapie.
[