Lidé jsou vůči CRISPR imunní

Pravděpodobně většina čtenářů ví o existenci genomového editoru CRISPR, kolem kterého se již dlouho vedou vědecké diskuse a dochází k různým objevům. Jak však ujišťují odborníci ze Stanfordské univerzity, někteří lidé jsou schopni mít imunitní ochranu proti zavedení do DNA, což činí použití této technologie nepraktickým.

Vědci ze Stanfordské univerzity během svého výzkumu učinili nečekaný objev: většina lidstva má imunitní ochranu proti metodě genetické editace CRISPR.
Odborníci analyzovali krev více než dvaceti novorozenců a dvanácti dobrovolníků středního věku. Analýza zohlednila obsah protilátek proteinového typu Cas9 – jedná se o typ používaný k revizi a přerušení šroubovice DNA. Odborníci zjistili, že více než 65 % subjektů mělo T-buňky, které vytvořily ochranu proti vlivu Cas9.

Zjištění specialistů ukazuje, že genetická léčba spojená s odstraněním mutací nepovede k úspěšnému výsledku a nelze ji použít ve vztahu k lidem. Ochranný proces zablokuje možnost použití metody CRISPR, která by měla pomoci vyléčit závažná onemocnění. „Imunita navíc může vyvolat rozvoj významné intoxikace lidského těla,“ říká Dr. Matthew Porteus.

Jde o to, že populárnější proteinový typ Cas9, aktivně používaný ve výzkumu souvisejícím s CRISPR, se získává z dvojice mikroorganismů – Staphylococcus aureus a Streptococcus pyogenes. Jsou to bakterie, které systematicky vstupují do lidského těla, takže lidský imunitní systém je „poznává od vidění“.

Existuje však řešení tohoto problému. Je pravděpodobné, že vědci začnou vyvíjet další pokročilé technologie, které budou využívat mikroby, jež nejsou na seznamu „častých hostů“ v lidském těle. Například je možné využít mikroorganismy žijící v hlubinách hydrotermálních průduchů. Alternativně může být úspěšná technika genetické editace buněčných struktur in vitro.

Vědci nedávno použili „genetický nůž“ – technologii CRISPR. Úkolem specialistů bylo vyléčit pacienty z Hunterova syndromu – složité, i když vzácné genetické patologie. Nemocnému bylo injekčně podáno několik miliard zkopírovaných korekčních genů v kombinaci se speciální „sadou nástrojů“, která prořezává šroubovici DNA. Byly plánovány další experimenty, kterých se měli zúčastnit další pacienti – pravděpodobně ti, kteří trpí jinými závažnými onemocněními. Mohli by se například stát pacienty s fenylketonurií nebo onemocněním, jako je hemofilie B.
Pokrok a výsledky práce byly publikovány v bioRxiv a také v MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]