Kliničtí lékaři uvádějí úspěch v první studii léku u pacienta s trombocytopenickou purpurou
Naposledy posuzováno: 14.06.2024
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Tým výzkumníků z Massachusetts General Hospital použil nový lék k záchraně života pacienta s imunitní trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP), vzácným onemocněním charakterizovaným nekontrolovaná tvorba krevních sraženin v malých krevních cévách. Plavidla.
Tým popsal první klinický případ léku k léčbě iTTP v New England Journal of Medicine.
"Lék je geneticky upravenou verzí chybějícího enzymu v iTTP a ukázali jsme, že je schopen zvrátit progresi onemocnění u pacienta s extrémně těžkou formou onemocnění," řekl hlavní autor Pawan K. Bendapudi, MD, a. Výzkumný pracovník na Ústavu hematologie a transfuzních služeb ve Všeobecné nemocnici v Massachusetts a docent medicíny na Harvard Medical School.ITTP je výsledkem autoimunitního útoku na enzym ADAMTS13, který je zodpovědný za rozklad velkého proteinu podílejícího se na srážení krve. Hlavní léčbou této život ohrožující poruchy krevního oběhu je plazmaferéza, která odstraňuje škodlivé autoprotilátky a poskytuje další ADAMTS13.
Plazmaferéza vyvolává klinickou odpověď u většiny pacientů, ale může obnovit nanejvýš jen asi polovinu normální aktivity ADAMTS13. Naproti tomu rekombinantní forma lidského ADAMTS13 (rADAMTS13) nabízí potenciál pro významně zvýšené dodání ADAMTS13.
RADAMTS13 byl nedávno schválen pro pacienty s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou, která se vyskytuje u pacientů narozených s úplnou ztrátou genu ADAMTS13.
Zůstává otázkou, zda by rADAMTS13 mohl být účinný v iTTP vzhledem k přítomnosti inhibičních anti-ADAMTS13 autoprotilátek, ale Bendapudi a jeho kolegové obdrželi souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv k použití rADAMTS13 poskytnutého výrobcem protokolu k použití u umírajícího pacienta. S iTTP odolným vůči léčbě.
"Zjistili jsme, že rADAMTS13 u tohoto pacienta rychle zvrátil proces onemocnění, navzdory současnému přesvědčení, že inhibiční autoprotilátky proti ADAMTS13 by způsobily, že by lék v tomto stavu byl nepoužitelný," řekl Bendapudi.
"Byli jsme první lékaři, kteří použili rADAMTS13 k léčbě iTTP ve Spojených státech, a v tomto případě to pomohlo zachránit život mladé matce."
Bendapudi poznamenal, že infuze rADAMTS13 potlačila pacientovy inhibiční autoprotilátky a zvrátila trombotické účinky iTTP. Tento účinek byl pozorován téměř okamžitě po podání rADAMTS13 poté, co denní plazmaferéza nedokázala navodit remisi.
"Věřím, že rADAMTS13 má potenciál nahradit současný standard péče o akutní iTTP. K vyhodnocení této příležitosti budeme potřebovat větší, dobře navržené studie," řekl Bendapudi.
Byla zahájena randomizovaná klinická studie fáze IIb rADAMTS13 v iTTP.