Nové publikace
Lékaři hlásí úspěch v první studii léku u pacienta s trombotickou trombocytopenickou purpurou.
Naposledy posuzováno: 02.07.2025
Veškerý obsah iLive je lékařsky zkontrolován nebo zkontrolován, aby byla zajištěna co největší věcná přesnost.
Máme přísné pokyny pro získávání zdrojů a pouze odkaz na seriózní mediální stránky, akademické výzkumné instituce a, kdykoli je to možné, i klinicky ověřené studie. Všimněte si, že čísla v závorkách ([1], [2] atd.) Jsou odkazy na tyto studie, na které lze kliknout.
Pokud máte pocit, že některý z našich obsahů je nepřesný, neaktuální nebo jinak sporný, vyberte jej a stiskněte klávesu Ctrl + Enter.
Tým výzkumníků z Massachusetts General Hospital použil nový lék k záchraně života pacienta s imunitní trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP), což je vzácné onemocnění charakterizované nekontrolovanou tvorbou krevních sraženin v malých cévách.
Tým popsal první klinický případ použití léku k léčbě iTTP v časopise New England Journal of Medicine.
„Lék je geneticky modifikovaná verze chybějícího enzymu v iTTP a my jsme prokázali, že je schopen zvrátit progresi onemocnění u pacienta s extrémně těžkou formou onemocnění,“ uvedl hlavní autor studie Pavan K. Bendapudi, MD, výzkumník v oddělení hematologie a transfuzní služby v Massachusetts General Hospital a docent medicíny na Harvard Medical School.
ITTP je důsledkem autoimunitního útoku na enzym ADAMTS13, který je zodpovědný za rozklad velkého proteinu zapojeného do srážení krve. Základem léčby tohoto život ohrožujícího krevního onemocnění je plazmaferéza, která odstraňuje škodlivé autoprotilátky a poskytuje další ADAMTS13.
Plazmaferéza vyvolává klinickou odpověď u většiny pacientů, ale dokáže obnovit maximálně pouze asi polovinu normální aktivity ADAMTS13. Naproti tomu rekombinantní forma lidského ADAMTS13 (rADAMTS13) nabízí možnost výrazně zvýšeného podávání ADAMTS13.
Přípravek RADAMTS13 byl nedávno schválen pro pacienty s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou, která se vyskytuje u pacientů narozených s úplnou ztrátou genu ADAMTS13.
Zda by rADAMTS13 mohl být účinný u iTTP vzhledem k přítomnosti inhibičních autoprotilátek proti ADAMTS13, zůstává otázkou, ale Bendapudi a kolegové obdrželi od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) povolení k použití rADAMTS13 dodaného výrobcem v rámci protokolu soucitného použití u umírajícího pacienta s iTTP rezistentní na léčbu.
„Zjistili jsme, že rADAMTS13 u tohoto pacienta rychle zvrátil proces onemocnění, a to navzdory existujícímu přesvědčení, že inhibiční autoprotilátky proti ADAMTS13 by v tomto stavu učinily lék nepoužitelným,“ řekl Bendapudi.
„Byli jsme prvními lékaři, kteří ve Spojených státech použili rADAMTS13 k léčbě iTTP, a v tomto případě to pomohlo zachránit život mladé matky.“
Bendapudi poznamenal, že infuze rADAMTS13 potlačila inhibiční autoprotilátky pacienta a zvrátila trombotické účinky iTTP. Tento účinek byl pozorován téměř okamžitě po podání rADAMTS13 poté, co denní plazmatická výměna nevedla k navození remise.
„Věřím, že rADAMTS13 má potenciál nahradit současný standardní léčbu akutní iTTP. Budeme potřebovat rozsáhlejší a dobře navržené studie, abychom tuto možnost vyhodnotili,“ řekl Bendapudi.
Byla zahájena randomizovaná klinická studie fáze IIb s rADAMTS13 u iTTP.