Genová terapie je slibnou možností léčby dědičné hluchoty a studie ukazují, že jednostranná terapie AAV1-hOTOF je bezpečná a spojená s funkčními přínosy.
Použití imunoterapeutického léku pembrolizumab před operací místo chemoterapie může zlepšit výsledky u pacientů s kolorektálním karcinomem ve stadiu 2 nebo 3 s deficitem MMR a MSI-H.